賽福解碼(北京)基因科技有限公司
了解賽福

讓每一個孩子更健康

技術前沿 | 賽福基因聯合華東師范大學發布兩項世界級基因編輯技術成果

2020-07-28 分類:新聞與公告 點擊:1177

近日,Nature Cell Biology 和 Nature Biotechnology 分別圍繞基因編輯工具刊發兩篇科研成果,均華東師范大學劉明耀教授和李大力教授研究團隊攜手賽福基因科學家團隊共同完成。與專家評價認為,兩項研究有望為基因治療提供自主研發的新工具,提升遺傳病基因療法的精準性和長效性。

01

Nature Cell Biology


在5月11日發表在Nature Cell Biology雜志(IF 17.7)上發表文章《Increasingthe efficiency and targeting range of cytidine base editors through fusion of asingle-stranded DNA-binding protein domain》中,研究人員開發了一系列超高活性胞嘧啶堿基編輯器——hyCBEs(hyper CBEs)。通過融合RAD51的ssDBD結構域產生了一系列的高活性、高效率、高編輯窗口的堿基編輯器hyCBEs(hyBE4max, hyA3A-BE4max和hyeA3A-BE4max),為基礎研究和臨床治療單堿基突變的疾病提供了更廣泛的應用前景。


02

Nature Biotechnology


在6月1日發表在Nature Biotechnology雜志(IF 31.9)上發表文章《Dual base editor catalyzes both cytosine and adeninebase conversions in human cells》,通過融合胞嘧啶脫氨酶、腺嘌呤脫氨酶和Cas9n,開發出了可同時編輯胞嘧啶和腺嘌呤的雙堿基基因編輯器A&C-Bemax,且效率更高、脫靶更少、編輯窗口也更大。


2016年5月,GSK公司開發的Strimvelis獲批上市,用于治療腺苷酸脫氫酶(ADA)缺失導致的嚴重聯合免疫缺SCID,亦稱“泡泡男孩病”);2017年12月,Spark Therapeutics公司開發的Luxturna獲批上市,用于治療RPE65雙等位基因突變導致的遺傳性視網膜疾病先天性黑朦癥Ⅱ型(Leber’s congenital amaurosis, LCA);2019年5月,諾華公司開發的Zolgensma獲批上市,實現一次性根治SMN1雙等位基因缺陷導致的脊髓型肌肉萎縮(SMA)嬰兒患者。


以基因編輯技術為基礎的基因治療,是遺傳罕見病精準診療的一個重要研究方向。雖然目前已有治療方案的價格大多還很昂貴,但依然給全世界的遺傳罕見病患者的未來帶來了希望。賽福基因在不斷提升兒童遺傳罕見病的臨床診斷檢測方法準確度的同時,也關注著如何通過優化基因編輯技術來助力實現兒童遺傳罕見病的精準診療的目標。通過對遺傳罕見病基因數據的深度挖掘,可以輔助發現基因治療靶點,為快速迭代的基因編輯工具提供更明確的目標。


這兩篇刊登在Nature子刊上的基因編輯器的研究,都是以β-血紅蛋白病(β-地中海貧血和鐮刀形紅細胞貧血癥,該病由編碼血紅蛋白β亞基的單堿基突變所致)這一種遺傳病為模型對研究中設計的編輯器進行了驗證β-血紅蛋白病是嚴重危害人類健康的6種常見疾病之一, 盡管其遺傳分子機制已被闡釋清楚, 但目前除異基因骨髓移植外尚還缺乏根治性的治療策略這兩項研究推進了β-血紅蛋白病基因治療研究進展,也實現了結合臨床診斷和科研結果的深度挖掘,針對臨床需求,進行定向治療方法方案的診療一體化研發全流程。


99久热精品免费观看_国产亚洲色视频在线_国产日韩久久免费影院